Эксперты назвали цену «Золгенсмы» сильно завышенной

У российских пациентов с редким генетическим заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА) появился повод для оптимизма – в России зарегистрирован инновационный препарат швейцарского производства для лечения этой патологии. В отличие от других средств, которые назначаются пациентам со СМА пожизненно, «Золгенсма» вводится всего один раз. Еще одно отличие – препарат является самым дорогим в мире. Одна инъекция стоит более 2 миллионов долларов. С чем связана такая космическая цена, выяснил «МК».

Фото: Arseny TogulevUnsplash.

Спинальная мышечная атрофия относится к группе орфанных генетических заболеваний, его выявляют примерно у 1 из 6–10 тыс. новорожденных. Мышечный каркас при нем постепенно атрофируется.

Как рассказывает главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев, при этой болезни нарушается работа множества систем организма, у пациента развиваются проблемы с пищеварением, дыханием, опорно-двигательным аппаратом. При тяжелом течении ребенок не доживает до 4 лет, в первую очередь из-за атрофии дыхательных мышц.

В России диагноз СМА стал широко известен во многом благодаря певице Юле Самойловой, которая представляла Россию на конкурсе «Евровидение» и активно борется за права пациентов.

С этого года в нескольких регионах РФ стартовал пилотный проект по раннему неонатальному скринингу СМА у новорожденных. В его рамках в стране с начала года выявлено 10 маленьких пациентов. В Краснодаре выявлено 6 пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия, во Владимире – 1, в Оренбурге – 2, также 1 новорожденный со СМА выявлен в Екатеринбурге. Всего в рамках пилотного проекта исследования пройдут 200 000 детей.

Сегодня диагноз СМА стоит примерно у 900 детей в стране. Все они состоят на учете и обеспечиваются препаратами по показаниям. Еще несколько лет назад лекарственное обеспечение таких пациентов представляло собой колоссальную проблему, и это при том, что одна упаковка лекарств для них стоила от 100 тысяч рублей.

В мире зарегистрировано три препарата для лечения СМА. Первые два принимаются пожизненно, последний, препарат из класса генно-клеточной терапии, вводится однократно. Но и стоит как самолет.

В декабре 2020 года дорогостоящий препарат доставили в Петербург: это была первая закупка, произведённая за счёт благотворителей. В прошлом году в России было обеспечено этим более 60 детей – в рамках закона, разрешающего ввоз незарегистрированных лекарств в особых случаях.

И вот теперь препарат у нас официально зарегистрирован, получил маркировку и поступил в гражданский оборот. По данным Центра развития перспективных технологий, три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей. Кроме того, эксперты говорят, что практически все вновь выявленные пациенты со СМА сегодня получают геннотерапевтический препарат. И есть надежда, что они получат лечение еще до симптомов и тем более до инвалидизации.

И все же стоимость препарата звучит пугающе. С точки зрения фармакоэкономики ее можно объяснить. Производитель вложился в разработку. Затраты на исследования и разработки каждого потенциального лекарства обходятся в 4-11 млрд долларов, а процесс выходя на рынок от стадии молекулы занимает примерно 15 лет. Лишь 6% исследуемых молекул доходят до стадии регистрации, то есть доказывают свое  «право» лечить людей. При этом 85% новых лекарств обладают невысокой эффективностью по сравнению со старыми, а к тому же могут нанести серьезный вред из-за токсичности или неправильного применения.

Рынок орфанных препаратов невелик – если препараты-блокбастеры легко окупаются за несколько лет при их невысокой стоимости, то с орфанными это не проходит. К тому же «Золгенсма» требуется пациенту раз в жизни, что еще больше ограничивает сферу ее применения. Однако директор по развитию аналитической компании RNC Pharma Николай Демидов считает, что стоимость этого лекарства все равно сильно завышена:

Да, это препарат для достаточно редкого заболевания, круг потребителей ограничен, а затраты и разработку никто не отменял, и все они заложены в цену.

К тому же там применяются недешевые технологии производства, что тоже вносит вклад в ценник. Но основная причина, по которой сама компания обосновывает столько высокий ценник, в том, что был проведен анализ стоимости ведения пациентов альтернативными продуктами. Он якобы показал, что при переводе пациентов на генно-клеточное лекарство система здравоохранения может получить выгоду.

Понятно, что это объяснение построено на неких виртуальных подсчетах, которые могут не иметь никакого отношения к реальной жизни. Я думаю, цена завышена в несколько раз, и без элемента жадности компании-разработчика и тех, кто занимается продвижением на рынке, не обошлось. 

И все же перевод на схему однократного применения с последующим излечением не может быть невыгоден. В том числе с точки зрения валового национального продукта здоровый человек будет полноценно работать.

– Но и этот препарат имеет ограничения в применении и не на сто процентов эффективен. Поэтому проводить оценку его экономической эффективности можно только очень умозрительно. Так что произведенные подсчеты, подозреваю, к реальности мало отношения имеют.

Как думаете, с учетом нынешних экономических реалий смогут ли получить инновационное лечение все нуждающиеся пациенты?

– Насколько я знаю, для российского рынка сделана серьезная скидка. Плюс есть альтернативные российские разработки, и ставки нужно делать на них. Мы должны понимать, что даже самый дорогой в мире препарат – не лучший препарат, и ценник у него необоснованно кусачий. Какой-то процент пациентов его получит, безусловно. Но полное закрытие проблемы возможно только после появления нашего аналога.

И это прямо полноценный аналог?

– Не знаю, насколько полный, вроде как используется собственная платформа. Но идут клинические исследования, и в ближайшие два или три года разработчики планируют выйти на рынок.

Источник: www.mk.ru

Поделитесь новостью
Ещё по теме:
  1. Лента. Заподозренного в мошенничестве ректора РАНХиГС отстранили от работы в ВАК
  2. АиФ. Совфед одобрил закон о праве регионов вводить запрет на самовыгул животных
  3. Свободная Пресса. Почему взять Одессу важнее, чем Харьков
  4. МК. Совфед одобрил ужесточение наказания за пытки
  5. Лента. Появились подробности об атаке ВСУ на российских пограничников под Белгородом